Científicos argentinos avanzan hacia lo que podría ser el primer tratamiento aprobado en el mundo para prevenir el desarrollo del síndrome urémico hemolítico (SUH), una grave enfermedad que afecta principalmente a chicos menores de 10 años y puede conducir a diálisis, trasplante de riñón o incluso la muerte.
Siete hospitales a lo largo del país realizan un ensayo clínico de fase II/III para probar un suero contra esa enfermedad, que se transmite a través de hamburguesas mal cocidas y otros alimentos contaminados. El medicamento, desarrollado por la empresa de biotecnología Inmunova, busca prevenir esa patología.
También conocido como el “mal de las hamburguesas crudas”, el SUH puede transmitirse por otros vectores: la ingesta de frutas, verduras, leche sin pasteurizar e incluso agua si están contaminadas con la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga.
Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), la Argentina presenta la mayor tasa de incidencia mundial en menores de 5 años.
“Nuestro medicamento fue diseñado para evitar la progresión de esta enfermedad”, explica el doctor en bioquímica Fernando Goldbaum, director científico de la empresa argentina de biotecnología Inmunova.
“Se trata de un suero antitoxina de alta potencia con anticuerpos terapéuticos capaces de reconocer y bloquear las diferentes variantes de la toxina Shiga que libera la bacteria Escherichia coli y que produce estragos en el organismo de las personas infectadas”, añade Goldbaum, un investigador superior del CONICET que también dirige el Centro de Rediseño e Ingeniería de Proteínas de la Universidad Nacional de San Martín (UNSAM) y el Laboratorio de Inmunología y Microbiología Molecular en la Fundación Instituto Leloir (FIL).
En abril de 2019, Goldbaum y colegas dieron a conocer que el suero antitoxina mostró su seguridad en un ensayo clínico de fase I realizado en el Hospital Italiano de Buenos Aires, del que participaron adultos voluntarios sanos. A partir de esta experiencia, se puso en marcha una red de hospitales del país que en la actualidad están llevando adelante el ensayo clínico de fase II/III para evaluar la eficacia y seguridad del suero antitoxina en pacientes pediátricos que corran riesgo de desarrollar SUH.
Los siete centros participantes son: el Hospital Interzonal Penna de Bahía Blanca, el Hospital Italiano de Buenos Aires, el Hospital Molas de Santa Rosa, el Hospital de Niños Sor María Ludovica de La Plata, el Hospital Castro Rendón de Neuquén, el Hospital de Niños Pedro de Elizalde (ex Casa Cuna) de la Ciudad de Buenos Aires y el Hospital de Niños Alassia de Santa Fe. Y se pretenden incorporar más centros de Buenos Aires y de otras provincias del país.
El programa de desarrollo clínico del producto, aprobado y auditado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), incluye también recomendaciones de las autoridades reguladoras de medicamentos de Estados Unidos (FDA) y de Europa (EMA).